دراسة حديثة تتوصّل إلى علاج جديد واعد لمرض شاركو القاتل أو التصلّب الجانبي الضموري

توصلت دراسة حديثة إلى علاج جديد واعد ضد مرض شاركو أو التصلب الجانبي الضموري القاتل والذي لا تتوفر علاجات فعّالة معروفة له حتى اليوم.

في تفاصيل المرض، التصلب الجانبي الضموري هو حالة مَرضية متقدّمة وفتاكة في الجهاز العصبي لا علاج لها تؤثر في الخلايا العصبية للدماغ والحبل النخاعي، قام جان مارتن شاركو Jean-Martin Charcot بتشخيصه لأول مرة عام 1869.

يبدأ مرض شاركو بتراجع العضلات وضعف في الأطراف أو حديث مشوش. ليصل إلى التأثير على التحكم في العضلات اللازمة للحركة، والتحدث، والأكل، والتنفس.

ووفقًا لمؤسسة مايو كلينيك الطبيّة الأميركية، لا يعلم الخبراء سبب الإصابة مع أنه بعض الحالات كانت الأسباب وراثية.

إشارة إلى أن هذا المرض يصيب نحو 30 ألف شخص في الولايات المتحدة ويُجبر المريض على لزوم المنزل، ويتسبب بالوفاة بعد أقل من خمس سنوات على الإصابة غالباً بسبب الفشل التنفسي.

والدراسة هي أميركية نشرتها مجلة "PLOS Biology" العلمية، أشار فيها فريق من الباحثين إلى أنهم درسوا في طريقة جرّبوها على الفئران لاستهداف وتثبيت البروتين الذي يحمي الخلايا من العناصر السامة المتأتية من الأطعمة أو من استنشاق الأكسجين.

وفي كثير من الحالات، تكون الطفرات الوراثية في الجين الذي ينتج البروتين المعني هي العامل المسبب لمرض شاركو. لكن هذه الطفرات يمكن أن تحدث أيضا حتى من دون وجود تاريخ عائلي مرتبط بالمرض.

وتؤدي الطفرات في هذا الجين المسمى "سود 1" SOD1، إلى خلل في عملية تركيب البروتين مما يمنعه من إنجاز دوره ويعطل الآلية الخلوية بالمعنى الواسع، وهو ما يتسبب بظهور تكتل من البروتينات مرتبطة بأمراض أخرى بينها مرضا الزهايمر وباركنسون.

وأوضح المسؤول عن الدراسة جيفري أغار الذي اكتشف هذه الأداة واختبرها مع فريقه بعد 12 عاما من البحوث، أن العلاج الجديد هو "مثبت جزيئي" يعمل كـ"قِطبة" ويجبر البروتين على البقاء في هيئته الصحيحة.

وجرى اختبار الجزيء على فئران عُدّلت وراثيا لتصبح قابلة لتحمل المرض. ووجد الباحثون أنها لم تستعد وظائف البروتين فحسب، بل أوقفت حدوث أي آثار سامة ثانوية.

وأُثبتت فعالية الجزيء على جرذان وكلاب ايضا، ونجح في جعل 90% من بروتينات "سود1" في خلايا الدم و60 إلى 70% الموجودة في خلايا الدماغ، ثابتة.

ويأمل الباحثون في الحصول على موافقة لإنجاز تجارب سريرية على البشر.

ورغم عدم توافر علاج فعّال لحماية الأعصاب لدى مختلف المرضى، أصدرت السلطات الاميركية في نيسان/ابريل 2023 موافقة مسبقة على بيع دواء "كلسودي" (من مختبرات "بيوجين") الذي يستهدف أشكالاً معينة من المرض فقط.

تختلف أعراض التصلب الضموري الجانبي من شخص لآخر، وتختلف باختلاف الخلايا العصبية المتضررة، وتتضمن ما يلي:

صعوبة في المشي أو أداء الأنشطة اليومية المعتادة.التعثُّر والسقوط.ضعف في الساقين أو القدمين أو الكاحلين.ضعف اليدين أو صعوبة التحكم في حركتهما.تداخُل الكلام أو مشكلات في البلع.ضعف مرتبط بتشنُّج في العضلات ووخز في الذراعين والكتفين واللسان.البكاء أو الضحك أو التثاؤُب في غير محلّهم.تغيرات التفكير أو السلوك.

ويواجه بعض الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري مشكلات متعلقة باللغة واتخاذ القرارات. وتُشخَّص إصابة بعضهم في النهاية بنوع من أنواع الخَرَف يُعرف باسم الخَرَف الجبهي الصدغي.

لا يحدث عمومًا أي ألم خلال المراحل المبكرة أو المتأخرة من التصلُّب الجانبي الضموري، ولا يؤثر عادة أيضًا على الحواس، مثل القدرة على التذوق والشم واللمس والسمع.

في المقابل، يصيب المرض الخلايا العصبية التي تتحكم في حركات العضلات الإرادية مثل المشي والحديث أي "العصبونات الحركية" ويؤدي إلى تلفها وموتها.

يصاب الرجال بنسبة أكثر قليلًا عن النساء ويمكن اكتشاف سبب وراثي لنحو 10% من المرضى و50% من الأطفال، ويزداد خطر الإصابة مع التقدم في العمر.

وتدعم الأدلة فرضية تأثير التدخين كأحد عوامل الخطورة البيئية إضافة إلى التعرض للرصاص أو مواد أخرى في بيئة العمل أو المنزل

وفي الختام، ما يزال الباحثون يدرسون الأسباب المحتمَلة لمرض شاركو القاتل وتتمحور أغلب النظريات حول نوع معقد من التداخل بين الجينات والعوامل البيئية.